HEMOFILIA ¿Por qué necesitamos nuevas terapias?

Desde hace cinco décadas, los hemofílicos han disfrutado el beneficio de la terapia de reemplazo de factores de coagulación, que representa una alternativa segura y eficaz para el manejo de su enfermedad.1,2

Aunque pareciera que este remedio era suficiente y no se necesita una nueva alternativa, existe un problema entre los pacientes hemofílicos, se trata de la formación de anticuerpos que son capaces de neutralizar o inhibir los factores de coagulación administrados durante la terapia, lo que se ha convertido en el mayor reto durante el tratamiento de la hemofilia.1

Un problema como este ha obligado a buscar nuevas terapias para este padecimiento, que respondan y brinden una opción para el 30% de los pacientes con hemofilia A, 5% de los que padecen las formas leve y moderada y el 3% de los que presentan hemofilia tipo B; porcentajes que representan los casos de pacientes con anticuerpos capaces de neutralizar o inhibir los factores de coagulación.

 

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La presencia de estos anticuerpos en los pacientes con hemofilia puede afectar de diversas formas, principalmente:1

  • Aumentan en forma considerable el costo del manejo
  • Aumentan la presión psicológica y financiera de los pacientes y sus familias
  • Impactan negativamente en la morbilidad y mortalidad, puesto que dificultan el tratamiento de los episodios hemorrágicos.

Las nuevas terapias para tratar la hemofilia responden únicamente a las necesidades de los hemofílicos que no poseen estos anticuerpos inhibidores, y se enfocan en tratar los sangrados y reducir los problemas derivados de la hemofilia; mientras que para los pacientes con anticuerpos inhibidores normalmente se recurre a los agentes bypass1 (que evitan la necesidad del factor VIII o el factor IX), una opción terapéutica de alto costo y que no está disponible en todos los países.

Ante las limitaciones de los agentes bypass y la ausencia de alternativas para prevenir las hemorragias y tratar a los pacientes con anticuerpos capaces de neutralizar o inhibir los factores de coagulación, se están realizando estudios sobre diversas terapias con potencial prometedor. Estas alternativas novedosas se han clasificado en dos categorías principales:1

  • Promotores de la generación de trombina.
  • Reductores de los reguladores anticoagulantes.

 

Otra alternativa en desarrollo es la terapia genética, que conseguiría que el organismo produjera en forma constante y regular los factores de coagulación, evitando el riesgo de hemorragias espontáneas en forma sostenida. Esto significa que la terapia genética lograría una curación completa. Sin embargo, la consecución de la terapia clínica enfrenta retos relacionados con la seguridad, ética, accesibilidad y costo.3

La búsqueda de nuevas terapias para tratar la hemofilia también responde a la necesidad de aumentar el apego entre los pacientes, ya que actualmente la administración intravenosa se asocia con una baja adherencia de parte de los pacientes.3

La tendencia de innovación que han seguido los agentes emergentes se enfoca en el desarrollo de moléculas recombinantes del factor IX, con la intención de mejorar su farmacocinética y aumentar así su vida media. Lo que repercutirá en la reducción de la frecuencia de las inyecciones y por lo tanto en un mayor apego al tratamiento.

También el desarrollo de alternativas de administración no invasivas, como la vía oral, representaría para el paciente una administración más fácil, un mayor apego al tratamiento, y un coste más bajo.  No obstante, también existen retos que se deben superar: la molécula debe transitar por el estómago sin perder su funcionalidad y debe contar con una biodisponibilidad adecuada para que pueda absorberse en el intestino.3

La obtención de nuevas terapias para tratar la hemofilia podría significar un cambio en la comodidad de la terapia para el paciente (que aumentaría su apego y le permitiría acceder más fácilmente a ella) y una esperanza para aquellos que presentan los anticuerpos capaces de neutralizar o inhibir los factores de coagulación.

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