Novartis, pionero en las terapias genéticas contra el cáncer.

El pasado 30 de agosto, la FDA autorizó a Novartis la comercialización de Kymriah® (tisagenlecleucel) la primer terapia genética para tratar algunos casos de leucemia linfoblástica aguda (LLA). 1

Esta terapia fue aprobada para su uso en pacientes con edad de tres a 25 años, que padecen LLA de precursores de células B refractaria o que ha presentado dos o más recurrencias.1,2

La aprobación de Kymriah® representa una innovación para la medicina, debido a la “capacidad de reprogramar las propias células del paciente para atacar un cáncer mortal”, según palabras del doctor Scott Gottlieb, comisionado de la FDA.1

De acuerdo con el doctor Peter Marks, Director del Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación de Biológicos

“Kymriah® es el primer tratamiento de su clase, que cubre una importante necesidad insatisfecha.”1

Sobre Kymriah®

El tratamiento se elabora a partir de células T autólogas, que después de ser extraídas del paciente, son modificadas genéticamente para que produzcan un receptor de antígeno quimérico (CAR, por las siglas en inglés de chimeric antigen receptor), el cual impulsa a los linfocitos a atacar y destruir a las células leucémicas poseedoras del antígeno de superficie CD19. Una vez que se hace la modificación del genoma, las células T-CAR son reintroducidas al organismo del paciente.1

“Kimriah® no solo le brinda una nueva opción terapéutica a estos pacientes, sino que además les ofrece una alternativa que ha demostrado tasas prometedoras de remisión y supervivencia en los estudios clínicos.”

– Peter Marks

La seguridad y eficacia de tisagenlecleucel se demostraron en un estudio multicéntrico que incluyó 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de precursores de células B, que tuvieron recaída o eran refractarios. Al recibir la terapia con células T modificadas, las tasas de remisión general luego de un período de tres meses de tratamiento alcanzaron la cifra de 82.5%.1,2

El doctor Gottlieb aseveró que: “Las nuevas tecnologías, como las terapias genéticas y celulares, tienen el potencial de transformar la medicina y crear un punto de quiebre en nuestra capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables.”1

Aspectos de seguridad

Kymriah® posee potencial para ocasionar efectos adversos severos, como el síndrome de liberación de citocinas (SLC), anomalías neurológicas, infecciones, hipotensión y lesión renal aguda, entre otras. La mayoría de las veces, las molestias aparecen dentro de los 22 días posteriores a la infusión.1

Estos eventos propiciaron que la FDA aprobara también una nueva indicación para Actemra (tocilizumab), un anticuerpo monoclonal que ayuda a contrarrestar el SLC provocado por las células T-CAR.1

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