Hemlibra®. Nuevo agente de Roche para el tratamiento de Hemofilia A.

En los Estados Unidos, Laboratorios Roche consiguió la aprobación de la FDA (Food and Drug Administration) para comercializar el agente emicizumab para el tratamiento de los pacientes con hemofilia A que presentan inhibidores.1,2

Dicha autorización se emitió el 16 de noviembre de 2017, casi tres meses después de que Hemlibra® (el nombre comercial de emicizumab) obtuviera el grado de revisión prioritaria por parte de la autoridad sanitaria estadounidense, el pasado 24 de agosto.1-3

Importante adición al arsenal terapéutico

Como sabemos, el estándar de tratamiento para los pacientes con hemofilia A con fenotipo severo, consiste en la administración de infusiones intravenosas profilácticas de factor VIII, dos a tres veces por semana. El problema es que alrededor de 30% de los pacientes desarrollan anticuerpos neutralizadores del factor VIII, conocidos como inhibidores, que provocan que el tratamiento resulte inefectivo.4 Por ello, la producción de inhibidores se considera una de las complicaciones más graves en estos pacientes.5

El doctor Guy Young, Director del Programa de Hemostasia y Trombosis, del Hospital Infantil de Los Ángeles, declaró que:2

“Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores, tienen ante sí un reto importante para prevenir las hemorragias y suelen requerir infusiones en múltiples ocasiones durante la semana, lo que puede ser especialmente complicado para los niños y sus familias.”

Hemlibra®

Este medicamento patentado por Roche está indicado para la profilaxis rutinaria de los episodios hemorrágicos en pacientes adultos y pediátricos con hemofilia A que presentan inhibidores de factor VIII.1,2

De acuerdo con el doctor Young, que también es profesor de pediatría en la Escuela Keck de Medicina, de la Universidad del Sur de California, emicizumab podría representar una diferencia importante para estos pacientes porque:2

“Ha demostrado reducir la frecuencia de las hemorragias, en comparación con las medicinas actualmente disponibles, y solamente requiere ser inyectado una vez a la semana.”

Los datos de eficacia y seguridad de Hemlibra® proceden de dos estudios clínicos, el HAVEN-1 y el HAVEN-2.

El estudio HAVEN-1 incluyó a 109 pacientes varones con edad superior a 11 años, con hemofilia A y desarrollo de inhibidores. Los que habían recibido tratamiento episódico con agentes puente se distribuyeron aleatoriamente en proporción 2:1 para recibir profilaxis con emicizumab (grupo A) o no tener profilaxis (grupo B). Un tercer grupo (C), se formó con pacientes que habían recibido agentes puente en forma profiláctica y se les administró emicizumab.4

El punto primario de evaluación fue la diferencia entre las tasas de hemorragias registradas en ambos grupos.4

La tasa anualizada de hemorragias fue de 2.9 eventos (IC 95%, 1.7 a 5.0) entre los participantes que recibieron emicizumab (n=35), en comparación con 23.3 eventos (IC 95%, 12.3 a 43.9) entre los del grupo que no tuvo profiláctico (n=18). La diferencia fue significativa, de 87% a favor de la profilaxis con emicizumab (P<0.001).4

En el grupo A hubo 22 pacientes (63%) que tuvieron una ausencia completa de eventos hemorrágicos, en comparación con uno del grupo B. Entre los 24 participantes del grupo C, emicizumab proporcionó una tasa de hemorragias significativamente inferior (79%), en comparación con la obtenida mediante la profilaxis con agentes puente (P<0.001).4

En cuanto a la seguridad, los eventos adversos más frecuentes fueron las reacciones en el sitio de inyección (15% de los pacientes). No se detectaron anticuerpos contra el medicamento.4

Los hallazgos llevaron a concluir que la profilaxis con emicizumab se asoció con una proporción significativamente inferior de eventos hemorrágicos, en comparación con el grupo que no recibió el profiláctico.4

El estudio HAVEN-2 se realizó con pacientes menores de 12 años de edad que padecen hemofilia A con inhibidores. En los resultados interinos se reportó que 87% (IC 95%: 66.4; 97.2) de los pacientes que recibieron Hemlibra® tuvieron cero eventos hemorrágicos. En un análisis no interventivo de 13 niños, la profilaxis con emicizumab resultó en la reducción de 99% en las hemorragias, comparada con el uso de agentes puente en forma profiláctica (n=12) o bajo demanda (n=1). Los eventos adversos que ocurrieron en más de 10% de los pacientes fueron las reacciones en el sitio de inyección, cefalea y artralgia.2

Al respecto, el doctor Richard Pazdur, Director de la Oficina de Productos de Hematología y Oncología, del Centro de Evaluación e Investigación Farmacológica de la FDA comentó que:1

“Reducir la frecuencia o evitar los episodios de hemorragia es una parte importante del manejo de la enfermedad en los pacientes con hemofilia. La aprobación de hoy (de Hemlibra®) proporciona un nuevo medicamento preventivo que ha demostrado reducir de forma significativa el número de episodios en pacientes con hemofilia A con inhibidores del Factor VIII. Además, los pacientes tratados con Hemlibra® reportaron una mejoría en su funcionamiento físico.”

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