FDA aprueba primera terapia para hipofosfatemia ligada a X.

El 17 de abril de 2018, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la utilización de burosumab-twza (CrysvitaTM) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos (mayores de 1 año de edad) que padezcan hipofosfatemia ligada al X.1 El agente, que es un anticuerpo monoclonal humano, fue desarrollado conjuntamente por Ultragenyx Pharmaceutical Inc y la compañía japonesa Kyowa Hakko Kirin.2

La hipofosfatemia ligada al X (HLX) es una enfermedad ósea que ocasiona una pérdida de fosfato debida a la actividad excesiva de la hormona denominada factor 23 de crecimiento de fibroblastos (FGF23, por sus siglas en inglés), la cual reduce los niveles séricos de fósforo y vitamina D al regular la excreción de fosfato y la producción renal de vitamina D. Los niveles bajos de fosfato producen una mineralización ósea inadecuada, conduciendo hacia una variedad de anomalías esqueléticas, deterioro físico, debilidad y dolor.2 CrysvitaTM actúa mediante el bloqueo del FGF23.3

La doctora Julie Beitz, Directora de la Oficina de Evaluación Farmacológica III del Centro de Evaluación e Investigación de la FDA, comentó que la HLX difiere de otras formas de raquitismo porque la terapia de vitamina D no es efectiva.2

“Este es el primer medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento de la HLX y constituye un progreso real para aquellos que viven con esta grave enfermedad.”

–Dra. Julie Beitz.

La seguridad y eficacia de CrysvitaTM fueron analizadas en cuatro estudios controlados con placebo, en los que se observó que 94% de los pacientes adultos que fueron tratados con este agente, con dosis administradas una vez al mes, alcanzaron niveles normales de fósforo, mientras que esto solamente ocurrió en 8% de los pacientes que recibieron placebo. Por otra parte, 94% de los pacientes pediátricos tratados con CrysvitaTM, administrado cada dos semanas, obtuvieron niveles normales de fósforo. Asimismo, se detectó mejoría radiológica en ambos grupos de pacientes.3

“Los pacientes ahora tienen una terapia innovadora aprobada, que puede ayudarlos a corregir la enfermedad subyacente, transformando el tratamiento de la HLX y reduciendo la afección ósea relacionada, tanto en niños como en adultos que viven con este padecimiento.”

–Dr. Emil D. Kakkis, CEO y Presidente de Ultragenyx.