Nueva alternativa para trombocitopenia inmune crónica.

El 17 de abril, un nuevo tratamiento para trombocitopenia inmune crónica obtuvo la aprobación de la FDA; el medicamento comercializado como Tavalisse™ podrá ser utilizado en pacientes adultos que han tenido respuesta insuficiente con el tratamiento previo.1

Tavalisse™, un producto de Rigel Pharmaceuticals, es un inhibidor de la tirosina cinasa esplénica (SYK), que es un componente clave de la señalización de los procesos inmunológicos que ocasionan la destrucción de los trombocitos. Por tal motivo, fostamatinib se ha convertido en una nueva alternativa terapéutica para los pacientes adultos con púrpura trombocitopénica inmune (PTI).2

Según comenta el comunicado de la FDA, la aprobación de Tavalisse™ se sustentó en los resultados de dos estudios doble ciegos, controlados con placebo (FIT-1 y FIT-2), en los que se incluyeron un total de 150 pacientes con púrpura trombocitopénica inmune crónica o persistente, en los que se había obtenido una respuesta insuficiente con el tratamiento previo, lo que incluyó corticosteroides, inmunoglobulinas, esplenectomía y/o un agonista del receptor de trombopoyetina. Los pacientes fueron distribuidos aleatoriamente para recibir tratamiento con fostamatinib (100 mg por vía oral, dos veces al día) o placebo, durante un lapso de 24 semanas. Después de un mes, había la posibilidad de escalar las dosis a 150 mg dos veces al día.1

En el estudio FIT-1, se demostró que 18% de los pacientes del grupo fostamatinib alcanzaron una respuesta plaquetaria estable, comparado con 0 pacientes del grupo placebo (p=0.03). En FIT-2, este beneficio se obtuvo en 16% y 4% de los pacientes de ambos grupos, respectivamente (p=0.26). Un tercer estudio de extensión, FIT-3, mostró que la respuesta plaquetaria estable ocurrió en 23% de los pacientes que no había recibido fostamatinib previamente. Se observaron respuestas plaquetarias duraderas en los tres estudios mencionados.1

“Estamos entusiasmados por llevar este nuevo medicamento a la población de pacientes adultos con PTI crónica que necesitan terapias adicionales… Este hito regulatorio, (que es) la primera aprobación de un producto nuestro, valida el efecto terapéutico de la inhibición de la SYK en una enfermedad autoinmune.”

–Raul Rodríguez, Presidente y CEO de Rigel Pharmaceuticals.