FDA aprueba nueva terapia enzimática para fenilcetonuria.

El laboratorio californiano BioMarin Pharmaceutical obtuvo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) para comercializar PalynziqTM (pegvaliase-pqpz) como tratamiento para pacientes adultos que padecen fenilcetonuria y no han logrado controlar sus niveles sanguíneos de fenilalanina con las alternativas actuales de tratamiento.1,2

Dos estudios clínicos aportaron los datos de seguridad y eficacia que sustentaron la aprobación de PalynziqTM. En ellos, se incluyeron pacientes adultos con concentraciones sanguíneas de fenilalanina >600 µmol/l a pesar de estar bajo alguno de los tratamientos usados actualmente. La mayoría de estos pacientes no tuvieron restricciones alimentarias antes y durante la realización de los estudios. En ambos ensayos, PalynziqTM demostró capacidad para alcanzar reducciones estadísticamente significativas de la fenilalanina presente en la sangre.1

“Esta es una nueva terapia de sustitución enzimática que ayuda a atender una necesidad no resuelta en pacientes con fenilcetonuria que no podían controlar sus niveles de fenilalanina sanguínea.”

–Doctora Julie Beitz, directora de la Oficina de Evaluación de Fármacos III del Centro de Evaluación e Investigación Farmacológica de la FDA.

BioMarin plantea que PalynziqTM podría estar disponible en el mercado estadounidense a partir de los últimos días de junio de este año, y contempla llevar su producto a otros países. Actualmente, dicha compañía biofarmacéutica tiene seis productos en el mercado para el tratamiento de enfermedades raras como el síndrome de Morquio tipo A (mucopolisacaridosis [MPS] IV A), MPS I y MPS VI.