Nueva terapia para pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina.

En Estados Unidos, ya se aprobó la utilización del inotersen (Tegsedi™) para tratar la polineuropatía que afecta a pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina.

Esta es una enfermedad severa y progresiva en la que ocurre una formación de transtiretina (TTR) anormal, con acumulación de depósitos amiloideos de TTR en diversos tejidos y órganos del cuerpo como los nervios periféricos, el corazón y el intestino. La formación de estos depósitos desemboca en problemas como neuropatía periférica, neuropatía autonómica y/o cardiomiopatía, entre otras complicaciones. Como es de esperarse, el resultado es una morbilidad importante y un declive progresivo de la calidad de vida.

El inotersen actúa reduciendo la producción de la proteína TTR. Se ha visto que disminuye la TTR sérica en un promedio de 79% desde el nivel basal, según se observó en el estudio NEURO-TTR.

Tegsedi™ fue desarrollado por Akcea Therapeutics, una compañía propiedad de Ionis Pharmaceuticals, Inc.

La CEO de Akcea Therapeutics, Paula Soteropoulos, hizo declaraciones en las que resaltó que Tegsedi es el primer y único agente terapéutico dirigido al ARN que reduce poderosamente la producción de la proteína TTR mediante una inyección subcutánea aplicada en forma semanal.

“Creemos que este perfil hará de Tegsedi una opción excelente para muchos pacientes y que su autoadministración brinda la flexibilidad para tratarse a la hora que sea más funcional para ellos, lo que podría cambiar la forma en que esta enfermedad progresiva y debilitante es tratada y manejada.”

–Paula Soteropoulos, CEO de Akcea Therapeutics.

Tegsedi™ es el segundo agente aprobado por la FDA para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina. El primero fue Onpattro™ (patisiran, de Alnylam Pharmaceuticals), que se aprobó el 10 de agosto de este mismo año.