Nuevo anticuerpo monoclonal para tratar LHH.

Emapalumab-lzsg, un nuevo anticuerpo monoclonal que se une al interferón gamma y que tiene el nombre comercial de Gamifant® (Novimmune SA), fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) para su uso en el tratamiento de linfohistiocitosis hemofagocítica (LHH) primaria refractaria, recurrente o progresiva, o cuando existe intolerancia a la terapia convencional, en pacientes pediátricos y adultos.

La autorización para Gamifant® se anunció el 20 de noviembre, cuando se convirtió en el primer agente aprobado para tratar específicamente la LHH. Cabe señalar que Gamifant® tuvo la asignación de Revisión Prioritaria y Terapia Innovadora, antes de ser aprobado como agente huérfano.

En la LHH, las células inmunes del cuerpo tienen un malfuncionamiento que ocasiona la liberación descontrolada de mediadores inflamatorios, lo que causa daños en distintos órganos del cuerpo, incluyendo el hígado, cerebro y médula ósea. En el caso de la forma primaria de la enfermedad, su origen es hereditario. También existe una forma adquirida de LHH. La primaria suele manifestarse dentro de los primeros meses o años de vida.

La eficacia de Gamifant® se demostró en un estudio clínico (NCT01818492) que incluyó 27 pacientes pediátricos (mediana de edad de 1 año) con sospecha o diagnóstico de LHH primaria que tenían enfermedad refractaria, recurrente o progresiva con la terapia convencional, así como intolerantes al tratamiento estándar. Se observó que 63% de los pacientes tuvieron respuesta a Gamifant® (respuesta completa o parcial o mejoría de la LHH [IC 95%: 0.42, 0.81; p=0.013]) y 70% pudieron proceder al trasplante de células madre.

“La LHH primaria es una condición rara y letal que típicamente afecta a los niños, y esta aprobación cubre una necesidad médica insatisfecha para estos pacientes. Estamos comprometidos a seguir facilitando el desarrollo y la revisión de terapias que ofrezcan opciones importantes para los pacientes con condiciones raras.”

–Doctor Richard Pazdur, Director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA.