Aprobaciones Recientes de la FDA, durante Mayo.

Dengvaxia® (Sanofi Pasteur), la vacuna para pacientes con antecedente de dengue

La FDA autorizó la utilización del inmunógeno Dengvaxia®, que se constituye por virus vivos atenuados de los cuatro serotipos del virus del dengue. La vacuna tetravalente de Sanofi se podrá aplicar en pacientes con edad de nueve a 16 años, que tienen el antecedente de infección confirmada de dengue y que residen en áreas endémicas (lo que se limita a los territorios de Samoa Americana, Guam, Puerto Rico y las Islas Vírgenes Estadunidenses). Cabe señalar que la vacuna fue autorizada en México desde fines de 2015, para todas las personas que habitan en zonas endémicas. No obstante, Sanofi descubrió que la vacuna podía elevar el riesgo de padecer cuadros más severos de dengue en pacientes que no habían tenido una infección previa.

Tibsovo® (Agios Pharmaceuticals), nueva alternativa para LMA IDH1+

El ivosidenib podrá ser utilizado para tratar pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) de reciente diagnóstico que presentan una mutación del gen IDH1, siempre que tengan edad superior a 74 años o que padezcan comorbilidades que los hagan inelegibles para el tratamiento con quimioterapia intensa. Recordemos que Tibsovo® había sido aprobado el 20 de julio de 2018 para tratar pacientes adultos con LMA en recaída o refractaria y con IDH1 mutado.

Kadcyla® (Genentech, de Roche), una terapia conjugada para cáncer mamario

Kadcyla® es un conjugado que combina el anticuerpo trastuzumab y el agente citotóxico DM-1 (emtansina). Está indicado como tratamiento adyuvante en pacientes con cáncer mamario HER2+ en estadios tempranos, que han sido sometidas a resección del tumor y presentan enfermedad residual invasiva tras recibir terapia con un taxano y trastuzumab (Herceptin®).

Vyndaqel® y Vyndamaxä (FoldRx, de Pfizer), dos agentes huérfanos para ACT

FoldRx, una empresa subsidiaria de Pfizer, desarrolló dos productos que sirven para el tratamiento de la amiloidosis cardíaca por transtiretina (ACT) en pacientes adultos. Se trata de Vyndaqel® y Vyndamax®, dos formulaciones orales del estabilizador de transtiretina tafamidis, que son los primeros agentes terapéuticos que la FDA autoriza para esa indicación específica.

Ruzurgi (Jacobus Pharmaceutical Company), primer tratamiento para SMLE en pacientes pediátricos

Los pacientes pediátricos con síndrome miasténico de Lambert-Eaton (SMLE) podrán ser tratados con la amifampridina, a partir de los seis años de edad. Ya existía una terapia autorizada para manejar este trastorno autoinmune, pero su uso se limita a pacientes adultos. Siendo el SMLE un padecimiento raro, Ruzurgi recibió la designación de agente huérfano.

Cyramza® (Eli Lilly and Company), una alternativa tras falla de sorafenib en CHC

En los Estados Unidos, aquellos pacientes con carcinoma hepatocelular (CHC) que han tenido progresión con el tratamiento con sorafenib o que son intolerantes a este agente, y que presentan niveles de alfa fetoproteína ≥ 400 ng/ml, podrán recibir terapia con Cyramza® (ramucirumab) en monoterapia.

Bavencio® + Inlyta® (Merck / Pfizer), combinación para CCR avanzado

La combinación de avelumab más axitinib obtuvo la aprobación para su uso como primera línea en el tratamiento de carcinoma de células renales avanzado (CCRa), gracias a los buenos resultados que demostró en el estudio JAVELIN Renal 101. De esta manera, Bavencio® es el primer anticuerpo anti-PD-L1 indicado para tratar dicha malignidad renal.

Venclexta® + Gazyva® (AbbVie / Genentech), ahora en primera línea para LLC/LLP

El venetoclax expandió sus indicaciones y ahora ya está autorizado como terapia de primera línea para pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC) y linfoma linfocítico pequeño (LLP), en combinación con el obinutuzumab (Gazyva®) de Genentech. La aprobación de este régimen se dio en solo un par de meses, gracias al programa piloto Real-Time Oncology Review, que ha implementado la FDA para evaluar los agentes anticancerosos.

 

Fragmin® (Pfizer), primer anticoagulante para tratar TEV en pacientes pediátricos

Pfizer se anotó un nuevo éxito al conseguir la aprobación para la dalteparina sódica, que se convirtió en el primer fármaco indicado para reducir la recurrencia del tromboembolismo venoso (TEV) sintomático en pacientes pediátricos a partir de un mes de edad. Como sabemos, la TEV suele ser una complicación de condiciones como cateterismo venoso, cáncer, infecciones, trastornos cardíacos congénitos, traumatismos y cirugías, siendo un factor de riesgo de mortalidad intrahospitalaria en pacientes pediátricos.

Zolgensma® (AveXis, de Novartis), primer terapia génica para SMA

La atrofia muscular espinal (SMA, por sus siglas en inglés) es un padecimiento genético raro con afectación neuromuscular cuya causa es un defecto o la ausencia del gen SMN1 (Survival Motor Neuron 1). El agente onasemnogene abeparvovec-xioi se convirtió en la primera y única terapia génica existente para tratar la SMA, estando indicada para pacientes pediátricos de menos de dos años de edad, sintomáticos o no, que presenten mutaciones en ambos alelos del gen SMN1. Una sola infusión intravenosa de Zolgensma® detiene la progresión de la enfermedad, pues las copias funcionales del gen permiten la producción sostenida de la proteína SMN.

Piqray® (Novartis), otra arma contra el cáncer de mama

Las mutaciones del gen PIK3CA se han relacionado con crecimiento tumoral, resistencia al tratamiento endocrino y mal pronóstico. Cabe señalar que las mutaciones de PIK3CA se presentan en cerca de 40% de los pacientes con cáncer de mama RH+, HER2. Ante este panorama, el inhibidor de cinasa conocido como alpelisib (su denominación comercial es Piqray®) se convirtió en el primer agente inhibidor de PI3K aprobado, en combinación con fulvestrant, para tratar el cáncer mamario avanzado o metastásico, RH+, HER2–, con PIK3CA mutado, que ha tenido progresión con un régimen de terapia endocrina, tanto en mujeres posmenopáusicas como en hombres.

 

Revlimid® (Celgene), obtiene nueva indicación

Revlimid® (lenalidomida) es el producto estrella de Celgene. Este laboratorio, cuya fusión con Bristol-Myers Squibb podría quedar concluida en el último trimestre de este año, reportó ingresos anuales por más de nueve mil 600 millones de dólares solo con Revlimid®. Eso representa 63% de sus ingresos totales durante 2018. Y la lenalidomida podría seguir cosechando buenos números, pues a fines de mayo de 2019 consiguió la autorización para su uso combinado con rituximab en pacientes con linfoma folicular o linfoma de zona marginal que han tenido recaída o que son refractarios a otros tratamientos.